دراسة حديثة تكشف عن نهج جديد لعلاج مرض هنتنغتون

نتائج الدراسة وأهميتها

أظهرت دراسة حديثة فاعلية نهج علاجي جديد لمرض هنتنغتون يعتمد على استهداف جزء محدد وسام من البروتين الطافر، بدلاً من استهداف البروتين بأكمله كما هو متبع في التجارب السريرية الحالية.

نتائج التجارب على الفئران

• أوضحت أن تعطيل إنتاج جزء بروتيني قصير يُسمى «هنتنغتين 1أ» أدى إلى اختفاء التجمعات البروتينية السامة من خلايا الدماغ بشكل شبه كامل.
• كما أظهرت التجارب استعادة 55% من الجينات المتأثرة إلى مستوياتها الطبيعية.

تصريحات الباحثين وأهمية النتائج

كلام جيفري كارول

وأكد جيفري كارول، المؤلف الرئيسي للدراسة والأستاذ المشارك في علم الأعصاب بجامعة واشنطن، أن هذه النتائج تفرض ضرورة إعادة تصميم الاستراتيجيات العلاجية.

• يجب أن تركز على هذه المنطقة المحددة من البروتين.
• تبين أن خفض مستوى البروتين الكامل مع بقاء الجزء «1أ» نشطاً لا يحقق أي تحسن ملموس.

التقنية المستخدمة في العلاج

تعتمد هذه الطريقة الواعدة على استخدام «أوليغونوكليوتيدات مضادة»:

• تستخدم لقطع شريط الحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA) في مواقع دقيقة.
• تمنع تكوين الأجزاء السامة المسببة للمرض.

آفاق مستقبلية لعلاج مرض هنتنغتون

• يفتح هذا الاكتشاف باباً جديداً للأمل في مواجهة مرض هنتنغتون.
• يُعد مرض وراثي فتاك يؤدي إلى تدهور حركي وعقلي حاد.
• حالياً، لا يوجد علاج فعال لهذا المرض، مما يجعل هذا النهج مفتاحاً لتغيير مستقبل الرعاية الطبية لآلاف المصابين حول العالم.